Synthetische farmaceutische Ivacaftor poeder CAS 873054-44-5 Vx-770

Gerelateerd product:

De introductie van Ivacaftor:

Ivacaftor is een nieuw therapeutisch middel dat werkt op het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) kanaal om de activiteit te veranderen.Het is goedgekeurd voor gebruik bij patiënten van 6 jaar en ouder met cystische fibrose die ten minste 1 G551D-mutatie in het CFTR-gen hebben.Het is in tegenstelling tot alle andere huidige farmacologische middelen voor cystische fibrose, omdat het specifiek gericht is op het gendefect in verband met cystische fibrose in plaats van de resulterende symptomen te behandelen.Mucoactieve stoffen, antibiotica, geïnhaleerde bèta-agonisten,en andere ontstekingsremmende middelen zijn momenteel de belangrijkste pijler van de behandeling van cystische fibrose, maar kunnen worden geassocieerd met verschillende bijwerkingen naast de omslappende frequentie van toedieningHet orale doseringsschema van Ivacaftor biedt een gemakkelijker behandelingsoptie.

De toepassing en functie vanIvacaftor:

de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten met de G551D-mutatie van de CF-transmembrane regulator (CFTR) en die ten minste 6 jaar oud zijn.Ivacaftor (ook bekend als VX-770) is een CFTR-potentiator die de open kans op CFTR verhoogt., waardoor de secretie van chlooride toeneemt, met name bij de 5% van de CF-patiënten met de G551D/F508 gating/ processing mutatie.Ivacaftor werd ontdekt door medicinale chemie te optimaliseren van een loodsteun die werd geïdentificeerd door middel van een high-throughput screening van een 228 mg/ kgIn gekweekte bronchiale epitheelcellen van een CF-patiënt met F508del, verhoogde ivacaftor de chloorscheiding (EC50=81 nM).De voorbereiding van ivacaftor geschiedt via een meerstaps synthese van twee tussenprodukten., 4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxylzuur en 5-amino-di-tert-butylphenylmethylcarbonaat, die worden gekoppeld met behulp van propaanfosfonzuuranhydride (T3P) om het amide te produceren;De afbraak van het fenol-ethaan levert ivacaftor op..
Gebruik Ivacaftor (VX-770, Kalydeco) is een potentiator van CFTR gericht op G551D-CFTR en F508del-CFTR met een EC50 van respectievelijk 100 en 25 nM.

Gebruik: Ivacaftor wordt gebruikt bij de behandeling van cystische fibrose.

De COA vanIvacaftor: